界面新聞記者 | 李科文

界面新聞編輯 | 謝欣

界面新聞獲悉，11月25日，通過海南樂城先行區“先行先試”特許政策，華西樂城醫院引進全球首款IDH突變型彌漫性腦膠質瘤創新靶向藥物Vorasidenib，并已用于服務中國患者就診。

腦膠質瘤由中樞神經系統內的膠質細胞或前體細胞生成的腫瘤，是顱內最常見的原發性惡性腫瘤，同時也是中樞神經系統最常見的腫瘤。由于膠質瘤的發病、進展及治療副作用都可能涉及腦部功能區，因此患者往往面臨致死率高、致殘率高、復發率高的困境，疾病負擔沉重。

Vorasidenib是全球首個針對IDH1和IDH2的雙靶點抑制劑，是過去20年來IDH突變型彌漫性腦膠質瘤治療領域的首個創新靶向藥物。該藥由法國藥企施維雅研發。

Vorasidenib最先于2024年8月6日獲美國食品藥品監督管理局（FDA）批準，用于攜帶異檸檬酸脫氫酶（IDH）1或2突變的2級星形細胞瘤或少突神經膠質瘤患者的術后治療（包括活檢、次全切除術或全切除術），適用于12歲及以上的成人和兒童患者。

Vorasidenib此次能在海南樂城獲批引進，得益于先行區的‘先行先試’特許政策。通過該機制，中國IDH突變型彌漫性腦膠質瘤患者在FDA批準僅三個月后便可在樂城使用這一全球最新藥物。此外，該藥物已在中國獲準進入III期臨床研究階段。

“我們的最終目標是加速這一產品在中國的正式上市，”施維雅中國總經理Manuel RUIZ向界面新聞表示，“只有在正式獲批、正式上市后，我們才能啟動醫保申請流程，從而將價格降到最低，最大程度惠及中國患者。”他還提到，目前該產品已納入海南的商業保險體系，并進入了海南惠民保項目。

而在此之前，近20年來，IDH突變型彌漫性腦膠質瘤患者可以說是無藥可用。

“IDH突變型彌漫性膠質瘤的傳統治療方式以手術、放療和化療為主。”四川大學華西醫院、四川大學華西樂城醫院的劉艷輝在接受界面新聞采訪時表示，在Vorasidenib問世之前，患者接受手術后，治療選擇只有放療和化療。

放化療在腫瘤治療中確實顯著延長了患者的生存時間，尤其是對于低級別IDH突變型彌漫性膠質瘤患者，生存期從5年提高到7年甚至10年。然而，這些傳統療法的毒副作用也對患者的生活質量造成了較大影響。

劉艷輝表示，手術的目標是切除腫瘤，但往往難以徹底清除癌細胞；放療則利用直線加速器發射射線對腫瘤進行精準照射，但會出現患者出現脫發、毛囊損害以及功能障礙等副作用。與此同時，化療雖然可以抑制癌細胞，但常伴隨血小板下降、胃腸道不適、神經癥狀等不良反應。

根據Vorasidenib獲批的關鍵性III期臨床試驗數據，使用Vorasidenib的患者中位無進展生存期為27.7個月，而使用安慰劑的患者僅為11.1個月，風險比為0.39，統計學上有顯著差異（P<0.001）。至于至下一次干預時間（TTNI），Vorasidenib組尚未達到中位數，而安慰劑組為17.8個月，差異同樣具有顯著意義（P<0.001）。

此外，Vorasidenib還表現出對腫瘤體積的有效控制：每6個月腫瘤體積平均減少2.5%，而安慰劑組的患者腫瘤體積則增加了13.9%。

在安全性方面，Vorasidenib總體耐受性良好，其安全風險與I期研究一致，主要包括肝酶升高和胃腸不適等問題。大多數副作用可以通過暫停用藥、減量或停藥加以控制，僅有極少數患者需要永久停藥（3.6%）。

不過，還需要注意的是，尚沒有足夠的證據表明Vorasidenib可以完全取代傳統的放療和化療。

劉艷輝坦言，“如果未來發現患者能夠長期穩定，或許可以討論是否完全替代傳統療法。但在目前，尤其是對于高級別IDH突變型彌漫性膠質瘤或強化明顯的患者，放化療依然是不可或缺的治療方式，而Vorasidenib則是一個重要的補充。”